FDA已明確干細胞作為生物“藥”進行監管和審批

　　近日，FDA在官網上公布了打擊非法和未經批準干細胞治療亂象的聲明，查辦了加州兩家干細胞治療中心和佛羅里達州一家干細胞治療中心。本文威正翔禹/締一生物為您分析FDA已明確干細胞作為生物“藥”進行監管和審批。

　　業界反響非常積極，同時也在觀望FDA下一步如何處置現有的幾百家干細胞治療中心。這是一整套“生態鏈”：有強烈的市場需求（患者）、雄厚的技術研發機構，而且是依托合法醫療服務機構（有醫療資質的診所和治療中心）。

　　至于應用的干細胞療法是否合法或未經過批準，確實有些爭議或分類不清。這里有FDA自身的問題，更有患者“賭一把”的剛性需求和僥幸心態。

　　FDA此舉意義重大

　　以前，FDA也曾采取過整治干細胞治療的亂象。多數情形是雷聲大、雨點小。此次FDA局長親自表態并聲明FDA必須有所作為，嚴懲那些坑蒙欺騙患者的干細胞治療中心，造成損失或傷害患者的機構一定要嚴懲不怠。

　　當新總統上臺后任命FDA新局長，業內人士預期可能會減弱干細胞的監管或形同虛設（更愿意鼓勵商業化運作和自由競爭）。恰恰相反，FDA新局長反而加快了實際步伐和監管力度。為國際干細胞臨床應用明確了“參照標桿”。

　　目前世界各國對于干細胞臨床應用治療疾病的監管和審批仍各行其是，尚未達成統一國際共識。

　　FDA嚴查哪些非法干細胞治療？

　　首先，未經FDA許可把牛痘疫苗混合干細胞治療癌癥的做法。從脂肪組織中提取干細胞的治療中心也給出了書面警告。那些沒有被FDA點名的干細胞療法是否能度過風險期？需要拭目以待。

　　按照FDA的行事風格是按照舉報必究的原則。即：不出事則已，出事了，FDA必然出面為患者討個公道。

　　FDA如何理順干細胞行業、明確處罰范圍？

　　因為FDA沒有所有干細胞治療中心的具體信息，那些治療中心無需在FDA注冊登記或備案。所以，FDA只能從治療后不良反應舉報開始入手。

　　凡涉及干細胞治療的嚴重不良事件，例如上述兩例涉及使用牛痘疫苗治療癌癥，或干細胞治療致盲等嚴重不良事件，FDA必然會一查到底。

　　即便造成了患者嚴重不良反應或致殘，FDA也無法直接罰款或行政處罰醫療服務機構，因為營業執照不歸FDA監管。僅是一封義正辭嚴的警告信，對于有合法許可的治療中心，意義不大。

　　FDA監管策略和招數

　　盡管FDA沒有好辦法直接處罰，但是，FDA可以發出警告信的同時，進一步“勒緊”監管條例和規則。這樣的話，整個干細胞臨床治療領域就不得不“就范”，遵循新的監管條例。

　　如果出了FDA畫的“圈兒”，FDA自然可以處治了。可想而知，如此緊箍咒式的監管，對于那些以干細胞治療為商業盈利的臨床治療中心如履薄冰，很難有光明的前景了。

　　FDA明確干細胞屬于生物類“藥”

　　此次FDA公布的聲明中進一步明確了干細胞屬于生物類“藥”。目的是告知生物醫藥產業界，FDA將像對待任何創新藥一樣，審批干細胞臨床治療方案，包括干細胞來源、儲存和制備、以及應用方法。其安全和有效性等必須有足夠的科學依據做支持。FDA認為干細胞臨床治療應用，最起碼應當有依據證明是安全和有效的。這樣的要求是不過分，也是對患者負責任的。

　　如此這般監管和審批，那些干細胞臨床治療機構在提供足夠研究性治療數據之前，不能再作為臨床治療方法應用了。換句話講，干細胞臨床研究性治療，免費試驗可以；收費治療暫停。

　　若未經過FDA批準的干細胞療法，某些合法的醫療機構仍我行我素治療患者，FDA怎么辦？

　　的確這是個現實而且棘手的問題，FDA面臨兩個尷尬窘況：

　　一、干細胞治療中心遍及全美國，多達上百家機構。非昔日可比。

　　二、各州醫療機構的監管是該州醫療監管委員會或州醫療服務監察機構，他們并不積極干預那些干細胞治療，其中有各種各樣原因。最難的是患者剛性需求和部分成功案例。

　　FDA對干細胞臨床應用也網開一面

　　業內人士認為，FDA的聲明也告知干細胞領域網開一面：在未來幾個月內，FDA將公布新版監管條例，對已知高風險或風險不可控的干細胞治療明文禁止。而對某些干細胞，特別是自體干細胞治療可能不再列入監管之內。

　　FDA的任何更新規則和條例不僅是對業界，也是對非專業人士，包括患者群體的明文告示。告知哪些可能是高風險、難以把控的干細胞治療，哪些是可以嘗試的干細胞療法。

　　總之，FDA希望通過普及教育，提醒患者/社會群體花錢（干細胞治療費不應超過2萬美元）并不一定能買回健康和生活質量，這是目前的現實。

        綜上所述，您是不是已經對FDA已明確干細胞作為生物“藥”進行監管和審批，有所了解。如果還有其他疑問，請咨詢威正翔禹/締一生物資深專家免費熱線：400-166-8600。