皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定

　　日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥（epidermolysis bullosa，EB）的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認定。這一認定將給予EB-101的研發項目諸多便利，進一步加快它的開發進程。本文威正翔禹/締一生物為您分析皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定。

　　大皰性表皮松解癥是一類可能危及生命的遺傳性皮膚病，其中最嚴重的一種類型稱為隱性營養不良型大皰性表皮松解癥（recessive dystrophic epidermolysis bullosa， RDEB）。這種疾病患者由于編碼膠原蛋白VII的基因COL7A1發生突變導致膠原蛋白VII功能失常。而膠原蛋白VII對將表皮與真皮組織結合在一起非常重要。RDHB患者皮膚上經常反復出現水皰和傷口，伴隨著劇痛。皮膚損傷不但會帶來危及生命的感染，而且很多患者可能發展成為鱗狀細胞癌（squamous cell carcinoma）。

　　Abeona 公司開發的EB-101基因療法是一種基于患者自身皮膚細胞的基因療法。它將表達正常膠原蛋白VII的基因在體外轉入從患者身上獲取的角質形成細胞（keratinocyte）中，然后將這些經過基因工程修飾的細胞注入患者傷口中，促進傷口愈合。EB-101此前已經獲得美國FDA授予的孤兒藥和罕見兒科疾病（rare pediatric disease）認定以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定。

　　EB-101獲得FDA突破性療法認定的原因是基于該療法在臨床1/2期試驗中的優異表現。在最近的臨床1/2期試驗中，患者身上非愈合性慢性傷口接受EB-101注射，在預定時間點檢測傷口愈合程度。在這項臨床試驗中，EB-101達到了療效和安全性的主要終點。在治療后3個月，100％接受EB-101治療的傷口得到了愈合。在接受EB-101治療2年以后，仍然有88％接受治療的傷口保持愈合狀態。與此相比，接受目前市場上已有療法的傷口中只有7％在接受治療后12周是仍然是愈合的。沒有任何傷口的愈合時間超過24周。

　　Abeona公司的總裁兼CEO Timothy J. Miller 博士說：“我們很高興FDA認識到EB-101的臨床1/2期試驗結果表現出的良好前景并且授予EB-101項目突破性療法認定。我們期待早日啟動EB-101的關鍵性臨床3期試驗。”該公司將繼續與FDA合作確定臨床3期試驗的最終設計，預計該項試驗將于2018年初正式啟動。

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