鑒別出治療兒童肝癌的新型潛在基因靶點

一項刊登在國際雜志Hepatology上的研究報告中，來自馬薩諸塞大學醫學院等機構的科學家們通過研究識別出了肝母細胞瘤（hepatoblastoma）的潛在新型治療性靶點，肝母細胞瘤是一種罕見的兒童肝癌，目前并沒有有效的治療手段；文章中，研究人員分析了名為YAP1癌基因在腫瘤生存過程中扮演的關鍵角色。

研究者Jordan Smith表示，這項研究中，研究人員**闡明了靶向YAP1的療法在治療兒童肝癌中的潛在效力，同時他們還指出，癌細胞的命運能被逆轉，這或許就開啟了一扇新型的治療之門。每年在美國大約有100名兒童會被診斷為肝母細胞瘤，對于惡性疾病患兒而言，其生存率較低，僅為27%。對于這些患兒而言，研究人員束手無策，在60%-80%的患者中，直至腫瘤發展到無法用手術切除之前，肝癌幾乎是沒有任何癥狀的。

研究人員通常會采用化療手段，但其容易對患兒產生嚴重的副作用，比如聽力缺失或學習障礙等，而且患兒后期或許還需要進行心臟或腎臟移植。這項研究中，研究人員尋找了一種新方法來靶向作用關鍵基因，該基因能控制肝母細胞瘤中腫瘤的生存和生長，而且這種手段目前在成人癌癥治療中取得了成功；如果其能夠在患兒機體中有效發揮作用的話，其或許就能減緩患兒對化療手段的需求。

研究者通過對動物進行研究發現，關閉YAP1基因或能讓90%以上的腫瘤萎縮，并能讓患者的生存時間延長至230多天；關閉YAP1的表達不僅會促進腫瘤細胞死亡，還能促進腫瘤細胞亞群的分化，甚至能夠挽救小鼠的肝臟損傷。下一步研究人員將會開發一種靶向作用肝臟的定制性療法，并時刻追蹤肝母細胞瘤細胞；最后研究者Smith表示，后期我們還會繼續深入研究來開發更多治療諸如肝母細胞瘤等兒童癌癥的新型療法。