產(chǎn)品目錄
  • 細(xì)胞培養(yǎng)進(jìn)口血清
    進(jìn)口胎牛血清
    進(jìn)口新生牛血清
    進(jìn)口豬血清
    馬血清
  • 支原體檢測盒及標(biāo)準(zhǔn)品
    常規(guī)PCR檢測試劑盒
    熒光定量PCR檢測（qPCR法）
    支原體DNA提取
    靈敏度標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    特異性標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    PCR定量標(biāo)準(zhǔn)品（可用于方法驗(yàn)證）
  • 支原體祛除試劑
    細(xì)胞中支原體祛除
    環(huán)境支原體祛除
    水槽支原體祛除
  • 干細(xì)胞培養(yǎng)基
  • DNA/RNA污染祛除
    DNA/RNA污染祛除試劑
    DNA污染監(jiān)測
  • RNA病毒研究試劑
    RNA病毒檢測試劑盒
    病毒RNA提取
  • PCR儀器及配套產(chǎn)品
    DNA污染監(jiān)測祛除
    PCR/qPCR儀性能檢查
    PCR試劑
    PCR試劑盒
    PCR預(yù)混液（凍干粉）
    熱啟動(dòng)聚合酶MB Taq DNA
  • 微生物PCR檢測
    食品檢測類產(chǎn)品
    食品微生物檢測
    細(xì)菌PCR檢測
歡迎來到 威正翔禹|締一生物官方網(wǎng)站|咨詢熱線：400-166-8600
咨詢熱線
400-166-8600

產(chǎn)品目錄
  • 細(xì)胞培養(yǎng)進(jìn)口血清
    進(jìn)口胎牛血清
    進(jìn)口新生牛血清
    進(jìn)口豬血清
    馬血清
  • 支原體檢測盒及標(biāo)準(zhǔn)品
    常規(guī)PCR檢測試劑盒
    熒光定量PCR檢測（qPCR法）
    支原體DNA提取
    靈敏度標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    特異性標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    PCR定量標(biāo)準(zhǔn)品（可用于方法驗(yàn)證）
  • 支原體祛除試劑
    細(xì)胞中支原體祛除
    環(huán)境支原體祛除
    水槽支原體祛除
  • 干細(xì)胞培養(yǎng)基
  • DNA/RNA污染祛除
    DNA/RNA污染祛除試劑
    DNA污染監(jiān)測
  • RNA病毒研究試劑
    RNA病毒檢測試劑盒
    病毒RNA提取
  • PCR儀器及配套產(chǎn)品
    DNA污染監(jiān)測祛除
    PCR/qPCR儀性能檢查
    PCR試劑
    PCR試劑盒
    PCR預(yù)混液（凍干粉）
    熱啟動(dòng)聚合酶MB Taq DNA
  • 微生物PCR檢測
    食品檢測類產(chǎn)品
    食品微生物檢測
    細(xì)菌PCR檢測

科學(xué)家用CRISPR成功治療肌營養(yǎng)不良癥

2019-08-20 11:10來源：生物谷


來自加拿大、美國和瑞典的一組研究人員發(fā)現(xiàn)，在肌營養(yǎng)不良小鼠模型中，編輯一個(gè)參與產(chǎn)生促進(jìn)肌肉力量的蛋白質(zhì)的基因可以減輕癥狀。在他們發(fā)表在《Nature》雜志上的論文中，該小組描述了他們對老鼠的實(shí)驗(yàn)以及他們從中學(xué)到的新知識。


肌營養(yǎng)不良是一種遺傳性疾病，在這種疾病中，肌肉質(zhì)量會減弱，導(dǎo)致機(jī)體虛弱，最終導(dǎo)致殘疾。此前的研究表明，這種疾病由一種名為Lama2的基因突變引起。這種基因突變會導(dǎo)致無法產(chǎn)生肌肉正常生長需要的蛋白質(zhì)。它還會破壞神經(jīng)髓鞘，導(dǎo)致神經(jīng)損傷。到目前為止，靶向該基因的努力并沒有給患者帶來多大的改善。在這項(xiàng)新的研究中，研究人員采用了一種新的方法--編輯相關(guān)基因。

與之相關(guān)的基因被稱為Lama1，它也參與了肌肉生產(chǎn)和發(fā)育過程中蛋白質(zhì)的生成。但與Lama2不同的是，它可以通過基因調(diào)整編輯促進(jìn)增加另一個(gè)叫做laminin-α1的蛋白質(zhì)的生產(chǎn)，也可以促進(jìn)肌肉組織的生成。這項(xiàng)新研究的研究人員在小鼠模型上嘗試了這種方法。他們指出，要做到這一點(diǎn)，需要使用CRISPR來開發(fā)一個(gè)基因激活系統(tǒng)，該系統(tǒng)能夠處理參與這一過程的大型病毒載體，而這個(gè)過程不會在螺旋結(jié)構(gòu)中產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂。


研究人員報(bào)告說，在老鼠身上測試基因編輯技術(shù)顯示出積極的結(jié)果。小鼠的纖維化程度有所降低，肌纖維體積增大，這在某些情況下減少或阻止了癥狀的發(fā)生。他們還發(fā)現(xiàn)，治療因疾病而癱瘓的老鼠可以讓它們站起來走動(dòng)。他們發(fā)現(xiàn)神經(jīng)傳導(dǎo)速度也加快了，這是髓鞘破壞逆轉(zhuǎn)的跡象。


研究人員表示在進(jìn)行人體實(shí)驗(yàn)之前還需要更多的研究測試技術(shù)，比如需要找出增加laminin-α1生產(chǎn)可能導(dǎo)致的其他不良影響。