單堿基編輯技術幫助修正基因突變，支原體檢測助力科研-威正翔禹

細胞治療相關藥物的發展，需要通過支原體檢測項目來達到對實驗過程的監控。支原體qPCR檢測技術，經驗證可替代藥典中的傳統方法。

CD3δ SCID是由CD3D突變引起的一種毀滅性的先天性免疫錯誤，編碼正常胸腺生成所必需的CD3/TCR復合體的不變CD3δ鏈。

近日，研究人員展示了一種腺嘌呤堿基編輯(ABE)策略，以恢復自體造血干細胞和祖細胞(HSPCs)中的CD3δ。

相關研究發表在《Cell》上，文章標題為：“Human T cell generation is restored in CD3δ severe combined immunodeficiency through adenine base editing”。

研究人員將編碼實驗室進化ABE的mRNA和引導RNA遞送到CD3δ SCID患者的HSPCs中，致病性突變的糾正率為71.2%±7.85% (n = 3)。在人工胸腺類器官中分化的經過編輯的HSPCs產生成熟的T細胞，表現出不同的TCR劇目和TCR依賴功能。

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編輯過的人HSPCs移植到免疫缺陷小鼠中，16周后從小鼠骨髓中分離出的人CD34+細胞的CD3D缺陷恢復了88%，這表明長期重新繁殖的HSCs得到了糾正。這些發現證明了ABE在HSPCs中治療CD3δ SCID的臨床前療效，為開發CD3δ SCID患者的一次性治療提供了基礎。

該研究表明堿基編輯（Base Editing）技術存在可一次性治療罕見而致命的遺傳疾病——CD3δ重癥聯合免疫缺陷（CD3δ-SCID）的可能性。研究人員使用腺嘌呤堿基編輯器（ABE）糾正了患者造血干細胞和祖細胞（HSPC）中CD3δ基因的致病單堿基突變，從而恢復了血液干細胞產生T細胞的能力，為CD3δ-SCID患者帶來了一次性治療新選擇。

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