基因療法阻止血友病臨床試驗血液事件

研究人員在用基因療法治療血友病方面取得了**顯著的成功，這是一種遺傳性的血液疾病。

10 名男性接受了一種無害病毒的靜脈注射，以輸送一種叫作 IX 因子的基因，罹患 B 型血友病的患者體內會缺失這種血液凝固蛋白。18 個月之后，這些男性的肝臟平均生成的 IX 因子達到常規水平的 34%。

研究人員在近日發表于《新英格蘭醫學雜志》的報告中稱，這已經讓 10 人中的 9 人在過去一年半里沒有發生血液事件。此外，10 人中有 8 人不再需要每隔幾日進行 IX 因子注射。

此前治療 B 型血友病的基因療法臨床試驗并未能產生足夠的 IX 因子。在由火花治療公司和輝瑞制藥公司支持的新試驗中，研究人員給患者的肝細胞提供了一種異常有效的 IX 蛋白質因子版本。這使得該團隊降低了載體劑量，減少了免疫反應。其中有兩名患者增加了對該載體應答的肝酶，但在患者解除到類固醇之后，其水平又下降了。

據統計，僅有 20% 的血友病患者為 B 型癥狀。目前，研究人員正在用基因療法治療最為普遍的該類病癥——A 型血友病。